58歲的后天失明患者黃女士,，又一次在陽光下看見女兒眨動的眼睛,，模模糊糊望見孫子的臉。這距離她做完眼部手術(shù),，并沒有多久,。
　　說是手術(shù)，其實只是打了一針,。這種在臨床醫(yī)學中顯示威力的基因療法,，為失明患者推開光明的窗，是人類邁向醫(yī)療新時代的一大步,。
　　微光可及
　　人類的視網(wǎng)膜就像一臺精密相機,，感光細胞負責捕捉光線，神經(jīng)節(jié)細胞像“翻譯官”一樣把光信號轉(zhuǎn)化成電信號傳給大腦,。但罹患視網(wǎng)膜色素變性這類疾病的患者,，感光細胞會逐漸“罷工”，導(dǎo)致失明,。
　　不過,，患者感光細胞壞了，神經(jīng)節(jié)細胞和大腦的“電路”依然完好,，如果能給神經(jīng)節(jié)細胞換上一節(jié)新“電池”,，代替壞掉的感光細胞接收光信號，視力喪失的問題其實不是無法解決,。
　　2022年,，北京腦科學與類腦研究所羅敏敏團隊發(fā)現(xiàn)一種新型的光敏蛋白，正好可以充當這樣的“電池”,。
　　此后3年,，研究人員用比頭發(fā)絲細幾千倍的納米級基因載體——好比微型“快遞車”——把制造光敏蛋白的基因指令送入視網(wǎng)膜的神經(jīng)節(jié)細胞。有了指令，這些細胞開始自行生產(chǎn)光敏蛋白,，代替壞掉的感光細胞接收光線,，再將畫面?zhèn)鬟f給大腦，實現(xiàn)視覺重建,。黃女士注射的GA001,，就是這樣起效的。
　　2024年,，9位因視網(wǎng)膜色素變性而失明的患者參與了這項臨床試驗,。整個治療過程并不復(fù)雜：醫(yī)生用細針把藥水注射到患者眼球玻璃體腔內(nèi)，全程不到半小時,，不需要開刀或植入設(shè)備,。
　　“至今，9名受試者都有不同程度的視覺恢復(fù),�,！必撠煶晒�臨床轉(zhuǎn)化的健達九州(北京)生物科技有限公司副總經(jīng)理于濤介紹，患者已能自己吃飯,、走路。
　　打開“視”界圖片
　　科學家從未停止對盲人復(fù)明的追求,。2017年,，美國批準了全球首個用于治療遺傳性眼病的基因藥物——Luxturna。這款藥物的出現(xiàn),，被認為是眼科基因治療領(lǐng)域的重要突破,，也首次讓“用藥復(fù)明”的夢想變成現(xiàn)實。
　　不過,，于濤認為,，Luxturna的適用人群其實限于極少數(shù)特定基因發(fā)生雙等位突變而視網(wǎng)膜細胞仍具備基本功能的患者。何況,，Luxturna單眼治療價格達42.5萬美元,。
　　于是，GA001顯示了其價值,�,！癎A001是一種廣譜性的藥物，并不針對具體的基因突變,，而是針對晚期視網(wǎng)膜色素變性等原因?qū)е碌拿ぐY,。”于濤介紹,。
　　實際上,，GA001所用到的新型光敏蛋白，并非一開始就為治療盲病而“打造”。誕生之際,，它僅被視為新型光遺傳學工具,，也用于操控細胞活性。正是在拓展光遺傳學工具使用范圍的過程中,，羅敏敏團隊發(fā)現(xiàn),，光敏蛋白原來還有望為視力喪失的患者帶來福音。
　　不止“看見”圖片
　　當GA001藥物成功應(yīng)用于臨床治療后,，將有更多的失明人群從黑暗中走出,，看見光亮，看見世界模糊的輪廓,。但研究團隊想做的還有更多,。
　　比如，藥物還能不能更便宜一些,？于濤談到,，藥物成本的確定需要一個系統(tǒng)性的核算過程，定價涉及因素更多,。目前,，該藥物開發(fā)尚未全部完成，相關(guān)核算難以定論,�,！拔覀冇行判耐ㄟ^科學的研發(fā)降本增效，通過合理的定價結(jié)合社會福利體系,，使得患者有藥可醫(yī),，有能力就醫(yī)�,！�
　　再比如,，視力恢復(fù)的效果還能不能更顯著些？惠及的患者還能不能更多些,？于濤說,，光感的恢復(fù)只是開端，真正意義上的“看見”還有很長的路要走,�,！爱斍把芯繄F隊在不斷研究和優(yōu)化配合康復(fù)的訓(xùn)練方法，包括但不限于開發(fā)適用于這類極低視力患者的視覺訓(xùn)練互動軟件,�,！�
　　基因治療的未來不止于視覺障礙。羅敏敏說：“未來,，基因技術(shù)將逐步應(yīng)用于傳統(tǒng)醫(yī)學的各方面,，特別是臨床上沒有較好解決方案的一些難治頑疾,。”
　　原標題《一針入眼,，視覺重建》
　　半月談記者：張漫子
　　參與采寫：謝綿霞