生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展事關(guān)國計(jì)民生和國家安全，是建設(shè)創(chuàng)新型國家,、發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力的必然要求。我們要加強(qiáng)生物醫(yī)藥基礎(chǔ)科學(xué)研究和科技創(chuàng)新能力建設(shè),，把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的命脈牢牢掌握在自己手中,，為增進(jìn)人類健康福祉作出更多更大的貢獻(xiàn)。

　　走向自主創(chuàng)新

　　發(fā)展勢頭漸強(qiáng)

　　經(jīng)過多年持之以恒的努力,，中國生物醫(yī)藥發(fā)展取得突出成就,，實(shí)現(xiàn)了從基本依賴仿制藥物逐步走向自主研制創(chuàng)新藥物的歷史性轉(zhuǎn)變并呈現(xiàn)出日漸增強(qiáng)的發(fā)展勢頭。

　　生物醫(yī)藥基礎(chǔ)科研水平大幅提升,。據(jù)統(tǒng)計(jì),，2023年,，中國學(xué)者在生物醫(yī)藥領(lǐng)域三家全球頂尖學(xué)術(shù)刊物《細(xì)胞》《自然》《科學(xué)》發(fā)表的文章數(shù)量，躍升至全球第二,，僅次于美國,。在評選出的“2024年醫(yī)療界十大臨床突破”中，有四項(xiàng)來自中國,。

　　藥物研發(fā)取得顯著進(jìn)步,。據(jù)全球管理咨詢公司麥肯錫近期作出的評價，美國獨(dú)占全球藥物研發(fā)第一梯隊(duì),，占世界新藥研發(fā)一半以上,；中國處于第二梯隊(duì)排頭位置。而若干年前,，占據(jù)第二梯隊(duì)的為日本和西歐的發(fā)達(dá)國家,，中國曾長期徘徊在第三梯隊(duì)且排在韓國、以色列等國之后,。麥肯錫上述評價的依據(jù)是兩個指標(biāo)：一是該國在研新藥數(shù)量,，美國在研藥物管線（制藥公司或研究機(jī)構(gòu)在發(fā)展和研發(fā)新藥物時所采取的一系列步驟和流程）在全球份額中占比49.1%，中國占比上升至26.7%,，成為僅次于美國的全球第二大藥物研發(fā)地,；二是該國每年批準(zhǔn)上市的新藥數(shù)量（包括自研和別國研發(fā)），中國排在美國和日本之后居第三位,。麥肯錫綜合評估認(rèn)為,，中國新藥研發(fā)的地位進(jìn)入全球第二梯隊(duì)前列；在最尖端的干細(xì)胞治療,、基因治療等領(lǐng)域開展臨床研究的數(shù)量,，中國與美國處于全球前兩位。

　　生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系已經(jīng)形成,。從新藥的設(shè)計(jì)和篩選,、臨床前研究、安全性評價,、臨床研究到審評,，中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系布局完整并和國際接軌。目前,，中國正在進(jìn)一步完善優(yōu)化生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系,，并把加強(qiáng)前瞻布局、源頭培育,，促進(jìn)原始創(chuàng)新作為重中之重,。

　　發(fā)揮體制優(yōu)勢

　　持續(xù)給力支持

　　中國生物醫(yī)藥發(fā)展成就，得益于黨和國家政策的持續(xù)給力支持。新中國成立后不久,，就制定發(fā)布了12年全國科學(xué)技術(shù)發(fā)展遠(yuǎn)景規(guī)劃,，首次將生命科學(xué)納入國家戰(zhàn)略，充分發(fā)揮體制優(yōu)勢,，重點(diǎn)布局藥物研發(fā)等領(lǐng)域，組建北京生物制品研究所等一批專業(yè)藥物研制機(jī)構(gòu),，奠定中國生物醫(yī)藥研發(fā)基礎(chǔ),。在這些措施的推動下，中國取得研制小兒麻痹癥等疫苗,、人工合成牛胰島素,、發(fā)現(xiàn)青蒿素等重要成就。改革開放后,，隨著科技體制改革的推進(jìn),，中國啟動“星火計(jì)劃”“863計(jì)劃”“973計(jì)劃”等，將基因工程,、生物技術(shù)列為優(yōu)先領(lǐng)域并推動產(chǎn)學(xué)研結(jié)合,。

　　進(jìn)入新時代以來，國家實(shí)施的多個“五年規(guī)劃”和相關(guān)國家科技重大專項(xiàng),，均把生物醫(yī)藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展作為一大重點(diǎn),，出臺了一系列支撐生物醫(yī)藥發(fā)展的強(qiáng)有力舉措，推動中國生物醫(yī)藥進(jìn)入創(chuàng)新驅(qū)動與高質(zhì)量發(fā)展階段,。尤其是2016年發(fā)布的《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》,，進(jìn)一步強(qiáng)化在精準(zhǔn)醫(yī)療、細(xì)胞治療等前沿領(lǐng)域的布局,。2019年,，藥品上市許可持有人制度開始實(shí)施，鼓勵生物醫(yī)藥企業(yè)主導(dǎo)研發(fā)與成果轉(zhuǎn)化,，進(jìn)一步加速了藥物研制和創(chuàng)新進(jìn)程,。

　　這些措施協(xié)同發(fā)力，推動中國創(chuàng)新藥研制和上市轉(zhuǎn)化邁上新水平,。據(jù)統(tǒng)計(jì),，2023年，中國批準(zhǔn)上市的1類創(chuàng)新藥達(dá)40個,，其中化學(xué)藥,、生物藥35個。截至2024年底,，中國批準(zhǔn)上市的1類新藥達(dá)到40多個,，同時國內(nèi)還有81款非進(jìn)口新藥正處于國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心審評審批階段。據(jù)預(yù)測,，在2025年,，中國有望獲批的新藥達(dá)53款,。

　　加強(qiáng)基礎(chǔ)研究

　　增強(qiáng)原創(chuàng)能力

　　在看到中國生物醫(yī)藥發(fā)展取得巨大成就的同時，我們也要注意到面臨的挑戰(zhàn),，其中最突出的是原創(chuàng)能力不足,，即藥物作用的新機(jī)制、新靶點(diǎn),、新的治療策略上的原始創(chuàng)新仍顯欠缺,。近年來，國內(nèi)雖然自主研發(fā)出一批創(chuàng)新藥,，但絕大多數(shù)還不是原始創(chuàng)新,，屬于跟蹤創(chuàng)新或模仿創(chuàng)新。往往是國外同行完成了從0到1,、1到2的創(chuàng)新,，中國藥企和藥物研制者在此基礎(chǔ)上，實(shí)現(xiàn)從3到5,、5到8的跟蹤式創(chuàng)新,。

　　缺乏原始創(chuàng)新，嚴(yán)重制約了中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展,。以腫瘤免疫治療類新藥（PD-1,、PD-L1抗體）為例，該類藥物在國外獲批上市的共有7個,，其中默沙東研發(fā)的帕博利珠單抗（簡稱K藥）2024年在國際市場銷售額近300億美元,，百時美施貴寶和小野制藥兩家藥企研發(fā)的納武利尤單抗（簡稱O藥）在2023年共計(jì)銷售100多億美元。O藥和K藥占了全球腫瘤免疫治療抗體市場營銷總額的73%,，中國跟進(jìn)研發(fā)的該類藥物獲批上市的已有10多個,，但在全球市場上的份額只占4%。

　　原始創(chuàng)新周期長,、投入大,、風(fēng)險高，創(chuàng)新藥的研制更是如此,。2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎授予發(fā)現(xiàn)微小RNA及其在轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控中關(guān)鍵作用的科學(xué)家,，這是他們在此領(lǐng)域數(shù)十年探索的成果，期間他們遭遇無數(shù)次挫折,，屢敗屢戰(zhàn),，最終才柳暗花明，獲得成功,。如何提升藥物基礎(chǔ)研究能力和水平,？對從事原創(chuàng)藥物研究的科研人員該怎么考核？新藥研發(fā)周期長，遲遲看不到成果,，研制人員所在的單位有沒有足夠耐心,？對于長周期、高風(fēng)險的創(chuàng)新藥研制,，誰來投資,？要解決這些問題，必須建立一整套行之有效的科學(xué)合理的體制機(jī)制,。

　　藥物基礎(chǔ)研究對于創(chuàng)新藥研制的重要性不言而喻,，但是藥物基礎(chǔ)研究面對的未知情況和不確定因素太多，市場機(jī)制所起到的推動力量相對有限（實(shí)力雄厚的龍頭藥品企業(yè)也會適當(dāng)參與）,，開展藥物基礎(chǔ)研究的主體主要是國家支持的大學(xué)和相關(guān)科研機(jī)構(gòu)，尤其是國家層面的一些基礎(chǔ)科學(xué)重大研究計(jì)劃的實(shí)施更是如此,。只有當(dāng)藥物基礎(chǔ)研究取得了一定的成果和進(jìn)展,，藥物研制成功的可能性加大、上市的前景相對比較清晰后,，藥企的投入和參與熱情才會提升,。

　　藥物研究者的創(chuàng)新思維和耐得住寂寞、孜孜以求的創(chuàng)新精神,，是創(chuàng)新藥,、原研藥成功的重要條件。這既要求科研人員“板凳要坐十年冷”,、心無旁騖投入創(chuàng)新全過程,，又要求有關(guān)方面創(chuàng)造寬松、寬容的支持環(huán)境,，允許奇思妙想,，不求全責(zé)備并給予有效的激勵。

　　同時,，也要重視目前資本市場出現(xiàn)對新藥研發(fā)支持下滑,，帶來藥企創(chuàng)新意愿下降的傾向。要鼓勵創(chuàng)新積極性,，就要讓投資者對回報有信心,。創(chuàng)新藥物研發(fā)具有高投入、高風(fēng)險,、長周期,、高回報等特點(diǎn)。在國際上,，有統(tǒng)計(jì)表明,，每個新藥上市平均耗費(fèi)26億美元。原研藥的定價，不能不看到“失敗成本”,，一個藥企研發(fā)10個藥,，平均只能成功一兩個，大部分是失敗的,。所以我們要從各方面努力,，大力營造寬容失敗、允許失敗的寬松環(huán)境,，讓藥物創(chuàng)新者有勇氣,、有能力不斷探索、不斷創(chuàng)造,，才能不斷研制出更多創(chuàng)新藥物,，不斷提高人類健康水平。

　　完善審批制度

　　做到安全高效

　　藥品審批制度是保障公眾健康的核心機(jī)制,。相關(guān)部門通過技術(shù)審核,、專家評審等環(huán)節(jié)，確保藥品的有效性,、安全性符合國家標(biāo)準(zhǔn),，防范不合格藥品流入市場，在保障藥品安全與可及性,、優(yōu)化資源配置,、促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展等方面發(fā)揮了極其重要作用。

　　本世紀(jì)初以來,，尤其是2015年至今,，中國藥品審批制度改革不斷深化，實(shí)施了《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》等一系列政策文件,，提高藥品審批標(biāo)準(zhǔn),，推進(jìn)仿制藥質(zhì)量一致性評價，加快創(chuàng)新藥審評審批,，大幅壓縮了申請審評時限,，提高了審批效率。

　　進(jìn)一步完善藥品審批制度,，可以為加快創(chuàng)新藥特別是原創(chuàng)新藥的發(fā)展提供更加強(qiáng)勁的動力,。據(jù)了解，目前,，國內(nèi)有些新藥,，特別是創(chuàng)新性強(qiáng)、沒有成熟先例的藥物,，往往要先在國外獲批上市,，才比較容易在國內(nèi)獲得上市許可,。一些國家施行藥物“緊急使用許可”制度，經(jīng)過嚴(yán)格的程序,，可以在特殊情況下為某些新藥的快速研發(fā)和臨床應(yīng)用開辟特殊通道,。實(shí)際上，我國近年來在此方面也進(jìn)行了實(shí)踐并積累了相關(guān)經(jīng)驗(yàn),。

　　我們要不斷總結(jié)經(jīng)驗(yàn),，全面平衡好嚴(yán)格監(jiān)管、確保安全和促進(jìn)創(chuàng)新,、推動發(fā)展的關(guān)系,，促進(jìn)藥品審批制度不斷完善。

　　今年初,，來自一家中國公司的DeepSeek-R1人工智能大模型上線,，實(shí)現(xiàn)了在自然語言處理、多模態(tài)理解等領(lǐng)域的重大突破,，通過MoE架構(gòu)等技術(shù)創(chuàng)新,、低訓(xùn)練成本和輕量化、本地化部署優(yōu)勢,，讓全球人工智能發(fā)展迎來中國“DeepSeek時刻”。我們相信,，只要繼續(xù)加強(qiáng)政策的引領(lǐng)和支持,、夯實(shí)基礎(chǔ)研究、加大技術(shù)攻堅(jiān)力度,、注重生態(tài)協(xié)同,、充分釋放市場活力，就一定能迎來中國創(chuàng)新藥“DeepSeek時刻”,，就一定能加速實(shí)現(xiàn)從“醫(yī)藥大國”向“創(chuàng)新藥強(qiáng)國”的跨越,。

　　（本文作者陳凱先為中國科學(xué)院院士,，中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員,、原所長，上海中醫(yī)藥大學(xué)原校長,，藥學(xué)專家,；由李泓冰、劉士安根據(jù)口述整理）