記者：何為無董事長,，您好,！今天（2019年8月12日）是注射用鹽酸美法倫正式上市的日子，也標(biāo)志著英創(chuàng)遠(yuǎn)達(dá)（CASI）成為一家在中國醫(yī)藥市場上成功進(jìn)行全面商務(wù)運營的公司,，能否為我們簡單介紹一下公司,？

　　何為無：2012年時,，中國醫(yī)藥市場和國際相比有較大的缺口，有大量在國外臨床上已經(jīng)十分成熟的藥物中國還沒有,，所以當(dāng)時我和我的合伙人認(rèn)為,，如果能夠把國外一些經(jīng)典的好藥引進(jìn)到中國來，那將對中國的患者有極大的幫助，同時,，市場前景也會十分良好,。為實現(xiàn)這一目標(biāo)，我們認(rèn)為最好有一個美國上市公司的平臺,。于是在2012年當(dāng)年,，IDG資本、美國凱鵬華盈（投資亞馬遜和谷歌的著名風(fēng)險投資基金）和我自己的基金道康致和（ETP）實際控股了一家納斯達(dá)克上市公司,，這家公司就是現(xiàn)在的CASI,。

　　CASI的總部位于美國馬里蘭州的洛克威爾市。美國總部不僅僅是投資平臺,，它還肩負(fù)著臨床開發(fā)和業(yè)務(wù)發(fā)展（business development）的重任,。在中國我們有一支執(zhí)行力和專業(yè)性很強的運營及營銷團(tuán)隊。相較許多中國醫(yī)藥企業(yè),，CASI有更多的機會和美國科研機構(gòu)和初創(chuàng)企業(yè)溝通,，了解醫(yī)藥領(lǐng)域最前沿的發(fā)展和科技；我們選出被美國FDA批準(zhǔn)上市且臨床效果比較好的藥品,，在中國加速商業(yè)化進(jìn)程,，使中國老百姓能夠獲得最佳治療方案。

　　我們在2016年首先從美國Spectrum公司引進(jìn)了三個產(chǎn)品到中國市場,，其中一個就是注射用鹽酸美法倫,。依照CASI的策略，我們迅速在中國注冊這款產(chǎn)品,，在2018年11月獲得國家藥監(jiān)局免臨床上市資格,。今天是值得紀(jì)念的一天，CASI的美法倫正式投放市場,，已有病人開始接受治療了,。

　　記者：美法倫是CASI上市的第一個產(chǎn)品，能否請您給我們簡單介紹一下美法倫,？

　　何為無：美法倫是用于多發(fā)性骨髓瘤適合自體干細(xì)胞移植患者的清髓預(yù)處理,。國內(nèi)外多發(fā)性骨髓瘤治療指南中都推薦自體干細(xì)胞移植作為一線首選治療方案，而高劑量美法倫就是多發(fā)性骨髓瘤自體干細(xì)胞移植前預(yù)處理的金標(biāo)準(zhǔn),。

　　我來打個比方：病人得了多發(fā)性骨髓瘤后,，身體的血液就像草坪上突然長了雜草（癌細(xì)胞），而雜草比嫩草長的快,，正常的嫩草就沒有生存空間了,。如果雜草太多嫩草全給擠掉，紅細(xì)胞不夠人就慢慢死亡了,。治理雜草最簡單徹底的方法就是換草坪,，但由于草坪上面雜草很多,，換草坪之前一定要把長滿雜草的草坪處理一遍，否則新的草籽種進(jìn)去也長不出來,，因為土地已經(jīng)占完了,。可以把美法倫理解成一種除草劑,，輸入體內(nèi)后把含有癌細(xì)胞的骨髓細(xì)胞清理了,。在清髓前，通過干細(xì)胞采集并清理其中的癌細(xì)胞,，清髓后再把病人自體,、經(jīng)過處理的干細(xì)胞移植回來。從國外的數(shù)據(jù)來看,，自體干細(xì)胞移植治療多發(fā)性骨髓瘤效果很好，就算進(jìn)入新藥時代,，利用美法倫處理后進(jìn)行自體干細(xì)胞移植依舊是多發(fā)性骨髓瘤治療金標(biāo)準(zhǔn),，有病人經(jīng)過治療后可以活二十年，死亡原因甚至不一定是腫瘤復(fù)發(fā),。

　　記者：國外上世紀(jì)50年代年就合成出了美法倫,。這么長時間為什么該藥物一直沒有引入中國？

　　何為無：美法倫生產(chǎn)有很高的技術(shù)門檻,，化學(xué)結(jié)構(gòu)非常不穩(wěn)定,。所以中國尚沒有企業(yè)仿制。

　　記者：看來美法倫其實在國外是一款成熟產(chǎn)品,，相較于國外市場上的其他美法倫品牌,，CASI的產(chǎn)品有什么明顯的技術(shù)優(yōu)勢？

　　何為無：CASI引進(jìn)的美法倫是一種最新改良劑型,，比傳統(tǒng)美法倫更穩(wěn)定,。傳統(tǒng)美法倫必須先用助熔劑稀釋溶解，在一小時之內(nèi)給病人大劑量注射,，否則藥物就會開始降解,，每小時降解10%。傳統(tǒng)美法倫的藥物特性對藥劑師和護(hù)士都是巨大的挑戰(zhàn),，在實際操作中很難實現(xiàn)1小時內(nèi)完成配藥和注射,。而CASI的改良型美法倫在常溫下溶解后有4小時的穩(wěn)定時間，冷藏5攝氏度可穩(wěn)定保存24小時,。這是因為新型美法倫使用了環(huán)糊精包裹技術(shù),。即使用穩(wěn)定的環(huán)糊精分子包裹住不穩(wěn)定的美法倫分子。生理鹽水調(diào)配后輸入人體,，環(huán)糊精就開始崩解,，通過腎臟排出體外�,，F(xiàn)在，使用CASI的美法倫,，醫(yī)院的藥劑師和護(hù)士可以很從容地配藥,，用合理的速度輸入病人體內(nèi)。另外,，環(huán)糊精技術(shù)是有專利的,，該于2016年在美國獲批。

　　記者：美法倫是CASI上市的第一款產(chǎn)品,，那CASI未來的定位是什么,？如何在市場競爭激烈的環(huán)境中勝出？

　　何為無：未來,，我們會在血液腫瘤領(lǐng)域深耕細(xì)作,，在多發(fā)性骨髓瘤上尋求突破。目前,，多發(fā)性骨髓瘤的治療中美之間還存在很大差距,。中國相比較美國的五年生存數(shù)據(jù)率差一倍，大約30%比60%,。美國自體干細(xì)胞移植一年一萬例左右,，中國是八百多例。大量中國患者沒有進(jìn)行自體干細(xì)胞移植治療,，是因為治療觀念及長期缺少美法倫�,，F(xiàn)在，美法倫已經(jīng)上市,，我們對自體干細(xì)胞移植市場很有信心,。

　　血液腫瘤是一個細(xì)分市場，完全專注于該領(lǐng)域的國內(nèi)公司并不多,。我們組建了近60人的營銷團(tuán)隊,，人員全部來自于跨國企業(yè)腫瘤領(lǐng)域精兵強將。腫瘤是非常細(xì)分行業(yè),，再大公司也不易完全主導(dǎo)市場,。各個公司會有治療領(lǐng)域的專精，會精細(xì)地劃分市場,。在未來,，我們依然會集中優(yōu)勢在血液腫瘤領(lǐng)域發(fā)力。

　　記者：所以,，CASI在未來的十年內(nèi)會注重血液腫瘤領(lǐng)域,，那還會有什么產(chǎn)品推向市場？

　　何為無：CASI有獨立的研發(fā)管線,，后續(xù)產(chǎn)品會按照計劃進(jìn)入臨床,，最終進(jìn)入市場,。今年四月，我們從一家歐洲公司引進(jìn)了CD38單克隆抗體（以下簡稱“CD38”）的全球權(quán)益,，是治療多發(fā)性骨髓瘤的單抗藥物,。從臨床前數(shù)據(jù)看，我們的CD38項目與已上市產(chǎn)品相比,，表現(xiàn)出更好的安全性,，它有希望成為“Best-in-Class”的CD38單抗。該項目由CASI獨立開發(fā),，預(yù)計在今年年底在英國遞交新藥臨床試驗申請,。

　　在細(xì)胞免疫治療（CAR-T）領(lǐng)域CASI與合源生物公司合作，做了大量的工作,。CASI的CAR?-T項目已經(jīng)向國家藥品監(jiān)督管理局提交了兩個 新藥臨床試驗申請,，分別用于急性淋巴細(xì)胞白血病（ ALL ）和非霍奇金淋巴瘤（ NHL ）適應(yīng)癥,；預(yù)計將于2019年年底獲得批準(zhǔn),。產(chǎn)品預(yù)計2022年投放市場。

　　記者：的確,，細(xì)胞免疫治療正是現(xiàn)在的熱門產(chǎn)業(yè)，那CASI的CAR-T相比較于國外成熟的CAR-T技術(shù)有什么獨到的地方,？

　　何為無：CASI的CAR-T是針對CD19靶點,。CD19是一種廣泛表達(dá)于 B 細(xì)胞活化與增殖的重要膜抗原之一，是所有B細(xì)胞共有的表面標(biāo)志物,，也是 B 淋巴細(xì)胞系統(tǒng)惡性血液病的有效靶點,。來自不同科研機構(gòu)的以CD19為靶點的嵌合抗原受體（CAR）在兒童及成人復(fù)發(fā)型B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ B-ALL ）,、慢性淋巴細(xì)胞白血�,。� CLL ）和 B 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（ B-NHL ）中表現(xiàn)出持續(xù)有效的抗腫瘤療效。

　　CASI與合源生物合作的CAR-T項目來源于天津血研所的科研成果,。天津血研所的CAR-T研究已經(jīng)經(jīng)歷了20多年,，是一代醫(yī)學(xué)人的智慧結(jié)晶。CASI會將他們的成果商業(yè)化,。未來,，我們會建設(shè)自己CAR-T實驗室，相比跨國企業(yè)的CAR-T療法,，我們的治療費用一定低于他們,。在保障治療效果的情況下，我們樂于看到CAR-T產(chǎn)業(yè)有良性競爭,，CAR-T技術(shù)的可及性未來在中國一定會大大提高,。

　　記者：CASI擁有自己的生產(chǎn)基地,？

　　何為無：是的,，目前正在設(shè)計階段,。我們已經(jīng)和無錫市惠山開發(fā)區(qū)簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議，未來會在無錫建設(shè)研發(fā)中心和生產(chǎn)基地,。我們是以長遠(yuǎn)的眼光來打造CASI的,，生產(chǎn)一定是必要環(huán)節(jié)。世界上沒有一個偉大的藥企是沒有自己的生產(chǎn)基地的,。未來,，我們的無錫基地里可能會建設(shè)大規(guī)模CAR-T實驗室，這的確是計劃的一部分,。

　　記者：我們期待CASI能為中國患者,，乃至全球患者帶來一款高療效且在經(jīng)濟(jì)上可負(fù)擔(dān)的CAR-T療法。談了公司和產(chǎn)品,，我們也想了解一下您個人,。從資料中得知您早年在學(xué)術(shù)領(lǐng)域取得了很高的成就，目前在醫(yī)藥投資界也取得了很大的成功,，能否和大家分享您的經(jīng)歷,？

　　何為無：談不上是成功，生物醫(yī)藥是我畢生的興趣,。我個人很簡單,，一輩子做生物醫(yī)療。我于1986年南京大學(xué)畢業(yè)以后參加了中國教育部中美聯(lián)合培養(yǎng)物理類研究生計劃（CUSPEA）項目,，在美國休斯頓的貝勒醫(yī)學(xué)院讀分子生物學(xué)博士,，之后在梅奧診所、麻省總醫(yī)院進(jìn)行博士后研究,。1993年開始和我的導(dǎo)師Craig Venter一起創(chuàng)辦人類基因組最早公司,。1996年我開辦了自己的第一家公司，傲銳東源,。該公司去年與中國A股上市中源協(xié)和合并,。那是我第一家0到1做起來的企業(yè)，從10萬美元投資開始,，一路走來20多年,。

　　早年間，我一邊在做企業(yè),，一邊去往賓夕法尼亞大學(xué)沃頓商學(xué)院攻讀MBA,。因為我發(fā)現(xiàn)生物醫(yī)療產(chǎn)業(yè)是一個非常復(fù)雜過程，科學(xué)家不懂商業(yè),，商業(yè)不懂科學(xué)是我們這個行業(yè)特征,。到目前為止,，我大約投資了70家醫(yī)藥行業(yè)的公司。

　　記者：未來您的投資重點會是在海外還是在國內(nèi),？

　　何為無：中美兩邊我會齊頭并進(jìn),。美國新技術(shù)目前還是比中國多。從市場角度和政策角度來說,，中國無疑是一方熱土,。這幾年的醫(yī)藥改革使得中國患者可以大量接觸到國際上的先進(jìn)醫(yī)療手段，也正是因為政策的開放,，使得中國的PD-1,， CAR-T研究遍地開花。

　　我們正處于人類醫(yī)學(xué)發(fā)展最好的時代,，免疫細(xì)胞治療、未來可能成熟的TIL治療都是個性化醫(yī)療的產(chǎn)物,，這些或許就是治愈腫瘤的鑰匙,。中國醫(yī)藥人應(yīng)該有更加遠(yuǎn)大的雄心，繼續(xù)堅持生物醫(yī)藥創(chuàng)新,，不忘為患者謀福祉的初心,，使更多先進(jìn)療法由中國創(chuàng)造。

　　我對中國市場充滿信心,，我對CASI充滿信心！